Reposicionar medicamentos para las enfermedades raras para acelerar la disponibilidad y acceso a tratamientos.
REMEDI4ALL (Remedios para todos) es una organización sin fines de lucro que procura acelerar la disponibilidad de medicamentos huérfanos para el tratamiento de las enfermedades que aún carecen de opciones específicas. Principalmente se trata de los cientos de enfermedades raras que aún no tienen un tratamiento probado que sea efectivo y seguro para su condición. Remedi4all ha organizado en Marzo pasado un congreso en Barcelona sobre el reposicionamiento de medicamentos para las enfermedades raras.
Reposicionar, reperfilar o re-utilizar (repurposing) es hallar un nuevo uso para un medicamento que hoy se encentra ya aprobado, comúnmente para una enfermedad común. Se sabe que casi todos los medicamentos tienen varios mecanismos de acción e interacción con los sistemas biológicos. Muchos de ellos han sido desarrollados siguiendo un determinado mecanismo de acción para aliviar o curar una patología especifica. Pero, los efectos colaterales pueden ser tanto una expresión de ese mismo mecanismo o de algún otro, que para el paciente determinado no le es conveniente, pero quizás en otras condiciones biológicas pueda ser el mecanismo deseado. Sucede también, que con el tiempo, los medicamentos suelen demostrar nuevos efectos en enfermedades concomitantes que despiertan el interés por su nueva investigación. Un caso paradigmático es el dimetilfumarato, usado antes para tratar las psoriasis y ahora reposicionado para el tratamiento de la esclerosis múltiple. El uso de la aspirina como antiagregante quizás sea el ejemplo más popular de un medicamento reposicionado.
La ventaja de un medicamento reposicionado, cuando se usa en el rango de dosis conocido, es que ya tiene una margen de seguridad establecido. Los efectos adversos son difíciles de detectar en las investigaciones con poblaciones pequeñas de pacientes. Pero ya son conocidos en un medicamento que ha sido usado en ciento de miles de personas anteriormente. Las fases de desarrollo son más cortas, ya que mucho de lo antes realizado para la indicación original se puede aprovechar para el nuevo propósito terapéutico, ahorrando tiempos y costos.
Si bien estos nuevos usos requieren modificar esquemas posológicos, formulas o modos de administración, sin dudas los riesgos del desarrollo son menores a la hora de convocar inversores. Dependiendo de cada enfermedad es muy probable que el resultado sea un tratamiento efectivo a precios más accesibles que los que tendría un medicamento totalmente nuevo.
En los países más desarrollados también existe preocupación por los productos de precios elevados y entonces se movilizan para crear las condiciones apropiadas que incentiven la investigación y desarrollo de los medicamentos reposicionados para las enfermedades raras. Esa es parte de la actividad que puede seguirse en Remedi4all. Para pedir más información al info@remedi4all
Sería deseable que aquellos países menos pudientes también motivaran a sus academias e industria hacia esta estrategia para producir opciones para la atención de calidad de las enfermedades raras. El costo de los medicamentos de precios elevados amenaza el presupuesto de muchos prestadores de salud y entonces las opciones son deseadas. Así también, un medicamento reposicionado esta más al alcance de que pueda ser exportado por países con menos tradición en desarrollos, y producir para ellos los tan deseados recursos que ajusten la balanza de gastos en salud.